一针70万！长沙2岁男童靠“天价药”续命！这药国外只要205元？回应来了
导读：这几天，“罕见病药卖到近70万一针”消息刷屏了。
“治疗脊髓性肌萎缩症的特效药诺西那生钠注射液，在中国市场上一针能卖70万元人民币，而在澳大利亚只卖41澳元（折合人民币约205元）。”
这究竟是怎么一回事?
脊髓性肌萎缩症到底是什么病?
诺西那生钠注射液是什么药?
为什么医保不能报销?
为什么这么贵？药企回应了
国内患者用药价格是否有望下降?
这究竟是怎么一回事？
宁乡2岁男童靠“天价药”续命
诺诺从今年5月开始用诺西那生纳进行鞘内注射，该药物一针价格高达70万！
“孩子到医院治疗的时候，只能在搀扶下行走，出现了吞咽速度慢、手臂支撑无力、无法翻身等症状。”湖南省儿童医院神经内科副主任医师吴丽文表示，若不及时进行治疗，孩子将会永久丧失运动功能。
“孩子已经注射了第四针。”吴丽文介绍，患脊髓性肌萎缩症患者一般需要终生用药。
目前，患者自付第一针的价格后，后续赠送了三针。从第五针起，就变为买一针赠送一针，每隔4个月打一针。这样算下来，平均一年需要花费一百多万。
>>>70万元一针，宁乡2岁男童靠“天价药”续命
脊髓性肌萎缩症到底是什么病?
对儿童是一种致命疾病
据国家儿童医学中心、北京儿童医院神经内科主任医师吕俊兰介绍，脊髓性肌萎缩症(SMA)对儿童是一种致命疾病，通常有80%的Ⅰ型患者不能活过2岁；Ⅱ型患者行走困难且常伴有严重的肺炎并发症；Ⅲ型虽然不会影响寿命，但患者会全身无力，给其和家庭造成巨大的疾病负担和精神痛苦。
湖南省儿童医院神经内科副主任医师吴丽文称，这种疾病以脊髓和下脑干中运动神经元变性、丢失为特征，是一种遗传性神经肌肉疾病类的罕见病。
我国SMA在新生儿中发病率约为1/6000到1/10000，目前约有SMA患者3万多名，但新生儿中的致病基因携带率约为1/50，危险性很高，因此进行大规模产前筛查非常重要。
诺西那生钠注射液是什么药?
国内定价69.7万元，是完全自费药物
治疗脊髓性肌肉萎缩症(SMA)，目前国内唯一治疗该疾病的药物即为诺西那生钠注射液。
该药品由渤健公司(Biogen Idec Ltd)研发，2016年12月23日首次在美国获批，是全球首个SMA精准靶向治疗药物，随后该药物已在欧盟、巴西、日本、韩国、加拿大等国家获得批准用于治疗SMA。
2019年4月28日，诺西那生钠注射液在中国上市，用于治疗5qSMA，并成为中国首个能治疗SMA的药物。
据了解，在上市后该药物在国内该药目前售价为每支69.7万元，每年需反复注射且属于完全自费药物。
为什么医保不能报销？
国家医保局回应：和药企没谈下来
“除了药物的原材料、研发成本等，药企业也会考虑利润问题，加上该药物目前在国内处于市场垄断的情况，价格也一直居高不下。”
该工作人员表示，诺西那生钠注射液自2019年在国内上市以来，已被纳入医保谈判日程，国家希望和相关药企业谈判，将药物价格降下来，进而满足SMA患者的需要。
“去年开始国家就在和药企谈判，由专家组研究定价，具体定价多少不清楚。但是纳入医保的事没有谈下来，因药物价格下不来，就始终没办法进入到医保目录。”上述工作人员表示。
药品为什么这么贵？药企回应了
澳洲采购价为11万澳元，并非41澳元
41澳元不是诺西那生钠注射液在澳大利亚的药品价格，网传消息是混淆了药品原价和药品报销后的患者自付费用。
渤健生物称，根据国家相关规定，参加2019年国家医保谈判的药品必须是2018年12月31日前获得批准的药品。诺西那生钠注射液于2019年2月获批，不符合参加2019年国家医保谈判的条件，因此并未参加2019年国家医保谈判。
渤健生物还称，公司一直与国家和地方政府相关部门保持积极沟通，呼吁建立多方共付机制，以进一步提升中国SMA患者药物可及性。
国内患者用药价格是否有望下降?
专家：希望能解决罕见疾病用药难题
记者了解到，2019年中国初级卫生保健基金会启动了“脊活新生-脊髓性肌萎缩症SMA患者援助项目”，为符合项目申请条件的患者提供援助药物。患儿家属可以申请参加援助项目，第一年大概能以140万元价格注射6支原价每支70万元的药物。
吕俊兰、吴丽文等专家表示，希望有关部门能够研究办法，通过医保等综合手段切实减轻该病患者的医疗负担。改善罕见病患者治疗与生存状况需要国家、社会组织、医疗机构和患者共同努力。
宋华琳认为，对于发病率极低，诊疗费用极高的罕见病，应采取多渠道救助，如考虑予以医疗救助和专项救助，建立专项基金等。他建议，各省可根据自身经济社会发展水平、医保基金结余和罕见病发病诊治等情况，确定该省纳入医疗保障范围的罕见病病种。
多名专家认为，高价罕见病药产生有其特殊性，目前无论是用集中采购谈判还是纳入医保方式，推动其降价均有现实困难。
湖南省卫生部门相关负责人表示，此前一些罕见病用药问题得以成功解决，是因为我国人口基数大，部分病种的罕见病患者并不“罕见”，医保部门可以利用以量换价等价格谈判手段，促成企业降价，与现行保障制度形成共同利益。
但从长远来看，还有很多罕见病新药临床总量少，很难议价。因此真正解决罕见病用药难、用药贵的问题，需要积极发展商业保险，综合利用慈善、救助等社会资源为患者减负，有关部门还应加快仿制药研发和一致性评价，从根本上提高相关药品的可及性。